De næste 10 år er afgørende for terapeutisk Parkinsons forskning!

3. marts 2021 – "Parkinsons videnskabsmænd mener, at vi kan have de første årsagsterapier i brug inden 2030. Dette vil gøre os i stand til at bremse udviklingen af ​​Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser eller endda forhindre deres forekomst," siger Prof. Günter Höglinger, læge. Han er direktør for Neurologisk klinik ved Hannover Medical School og første formand for German Society for Parkinsons Disease and Movement Disorders (DPG). Höglinger kaldte i dag til virtuel live kongres "Parkinson and Movement Disorders - Highlights Digital" den overordnede sociale og politiske vilje til at bekæmpe disse sygdomme mere konsekvent. Videnskab har nu den nødvendige know-how.

Det, der mangler, er den stringente fremme og strukturering af denne medicinske forskning. "Med Parkinson's Agenda 2030 ønsker vi at gøre offentligheden opmærksom på den realistiske og håbefulde mulighed, at disse betydelige neurologiske sygdomme endelig kan behandles kausalt 200 år efter, at de første gang blev beskrevet," sagde Höglinger.

Medicinske fremskridt er mulige - hvis vi vil have det

Hvad medicinsk forskning kan opnå, er blevet demonstreret ved en vellykket udvikling af adskillige vacciner mod SARS-CoV-2-virus på kort tid, inklusive Biontech / Pfizers mRNA-vaccineteknologi, som blev brugt for første gang til en vaccination. De afgørende faktorer var presset på succes skabt af pandemien, det høje investeringsniveau inklusive fra den offentlige sektor og udsigten til refinansiering af udviklingsomkostningerne for virksomhederne. I tilfælde af Parkinsons og andre bevægelsesforstyrrelser er offentlighedens opmærksomhed, tilgængelig finansiering og den kollektive vilje til at løse problemet rettidigt betydeligt lavere.

"Alligevel kan forskning med nye teknologier såsom biomarkører, genetisk lagdeling og molekylære terapier også indlede en revolution i behandlingen af ​​Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser i løbet af det næste årti," sagde professor Höglinger. I de seneste årtier har medicin med succes udviklet symptomatiske terapier til patienter, der fører til symptomlindring. Disse er meget vigtige for de berørte patienter. Men de forsinker ikke udviklingen af ​​sygdommen eller forhindrer endda dens udbrud. Alligevel er Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser af stor social relevans. Alene i Tyskland er omkring 400,000 patienter ramt af Parkinsons sygdom. På verdensplan er antallet af diagnosticerede patienter steget fra 2.5 millioner i 1990 til 6.1 millioner i 2016, især i de industrialiserede lande. Med tendensen fortsætter med at stige.

Parkinsons dagsorden 2030 sigter mod at øge bevidstheden om sundheds- og forskningspolitikker

"Der mangler en vedvarende politisk vilje til at omsætte resultaterne fra grundforskningen til udviklingen af ​​nye terapier for Parkinsons og andre bevægelsesforstyrrelser rettidigt nu. Det kræver en indsats fra samfundet som helhed, for enkelte forskergrupper kan ikke klare sig alene,« siger Höglinger. Tyskland er et af de førende internationale steder for Parkinsons forskning. Der er fremragende regionale og nationale forskningsnetværk. Deres organisation og finansiering er dog i høj grad op til forskerne selv. De er tvunget til at ryste fra forskningsforslag til forskningsforslag, sagde han. "Forskningspotentialet er der, men fremskridt med at udvikle kausale terapier er alt for langsomt," sagde Höglinger.

Tidlig påvisning er nøglen til at udvikle forebyggende terapier

År eller endog årtier passerer normalt mellem sygdommens indtræden i kroppen og fremkomsten af ​​de første kliniske symptomer ved Parkinsons eller andre bevægelsesforstyrrelser. Dette tidsvindue giver mulighed for at opdage sygdommen, før den rammer patienter. For at identificere disse syge uden symptomer har forskere nu olfaktoriske tests, søvnundersøgelser, hudbiopsitest, neurale væskestudier og genetisk diagnostik til deres rådighed. En ny molekylær metode til objektiv diagnose af Parkinsons syndromer er for eksempel bestemmelse af alfa-synuclein-aggregater i cerebrospinalvæsken ved hjælp af RT-QuiC eller af tau-aggregater i hjernen med PET-sporstof PI-2620. For disse personer, der er i risiko for Parkinsons sygdom, skal der søges måder til at forhindre indtræden af ​​kliniske symptomer gennem tidlig indgriben.

Neurogenetik muliggør differentierede strategier

Parkinsons sygdom har ikke én, men flere kendte årsager. Mange genetiske varianter, der nu er blevet identificeret, påvirker risikoen for Parkinsons sygdom. En nøgle til succes i terapiudvikling er en præcis forståelse af de molekylære signalveje, der er involveret i sygdomsudvikling. Talrige internationale projekter, mange af dem under tysk ledelse, er på vej til at afklare dette spørgsmål. Disse inkluderer Rostock International Parkinson Disease (ROPAD) undersøgelse at bestemme den genetiske epidemiologi af Parkinsons sygdom og Lübeck International Parkinsons sygdom (LIPAD) undersøgelse at undersøge genetiske og miljømæssige modifikatorer af penetrans og ekspressivitet. De forskellige genetiske varianter, der kan identificeres, åbner mulighed for skræddersyede behandlinger til den enkelte patient. Denne "præcisionsmedicin" har allerede succes i f.eks. kræftbehandling.

Prøveklare kohorter

Især i tilfælde af så heterogene sygdomme som Parkinsons syndromer har videnskaben brug for en meget mere omfattende og standardiseret klinisk, biokemisk og genetisk typebestemmelse af de forskellige sygdomsvarianter. Målet skal være at etablere patientkohorter, der hurtigt kan rekrutteres landsdækkende til afprøvning af nye kliniske terapeutiske tilgange (forsøgsklare kohorter). "Det tager mange måneder, nogle gange år, at finde egnede patienter til hvert nyt klinisk forsøg. Disse er normalt meget motiverede for at deltage i forsøg. Den store udfordring er at matche egnede emner og egnede forsøg," sagde Höglinger. Heldigvis er DPG og Tysk Center for Neurodegenerative Sygdomme (DZNE)har for eksempel indledt begrænsede kohortestudier med Parkinsons patienter. Det større mål skal dog være at oprette et nationalt Parkinsonsregister svarende til eksisterende kræftregistre og at opretholde det på lang sigt.

Talrige nye terapeutiske tilgange på molekylært niveau

Forskning af patienter med Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser i Tyskland er også meget aktiv inden for terapiudvikling. For kun tre år siden blev de første mennesker med den sjældne bevægelsesforstyrrelse chorea Hungtington behandlet med succes med romanen antisense oligonukleotidbehandling. Denne gruppe af stoffer undertrykker produktionen af ​​fejlfoldede proteiner baseret på defekte gener ("gendæmpning"). Metoden bliver nu også brugt i kliniske forsøg i Tyskland til behandling af Parkinsons syndrom. Et andet eksempel på nye molekylære terapistrategier er talrige undersøgelser med monoklonale antistoffer, for eksempel mod alfa-synuclein eller tau-protein, som er kausalt forbundet med Parkinsons syndrom. For eksempel en undersøgelse med alfa-synuclein antistof prasinezumab i Parkinsons har for nylig givet lovende foreløbige resultater, der berettiger til yderligere udvikling.

Missionen for det tyske Parkinson's Disease and Movement Disorders Society

Under titlen på Parkinsons dagsorden 2030 lægger den professionelle organisation nu større vægt på de videnskabelige og samfundsmæssige udfordringer beskrevet ovenfor. Inden for rammerne af et intensiveret PR-arbejde skal sensibilisering og aktivering af samfundet for patienter med Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser opnås. Samtidig skal det nationale finansieringslandskab til forskning i årsager og behandlingsmuligheder forbedres betydeligt. Som en vigtig byggesten til dette har DPG igangsat Parkinson Foundation (www.parkinsonstiftung.de). Desuden understøtter DPG forskning i årsager, tidlig og differentieret diagnose og nye behandlingsmuligheder med sine arbejdsgrupper. Et nationalt register for Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser oprettes og støttes. Især vil der også blive lagt vægt på at optimere det nationale forskningslandskab til klinisk test af nye terapeutiske tilgange hos patienter.

Disse bekymringer tjener et mål: at fremme udviklingen af ​​nye terapier til Parkinsons sygdom og andre bevægelsesforstyrrelser i løbet af de næste 10 år til den første årsagsbehandling.

Teknisk kontakt
Prof. Dr. med. Günter Höglinger
1. formand for DPG, direktør for klinikken for neurologi, Hannover Medical School
E-mail: Hoeglinger.Guenter@mh-hannover.de

www.dpg-akbont-kongress-2021.de

Det tyske samfund for Parkinsons sygdom og bevægelsesforstyrrelser (DPG) fremmer forskning i Parkinsons sygdom og forbedrer patientplejen. Organiseret i det videnskabelige-medicinske samfund er Parkinsons læger såvel som grundlæggende forskere. Samarbejdet mellem disse to grene er afgørende for fremskridt inden for diagnostik og terapi. 

www.parkinson-gesellschaft.de

kilde: https://www.parkinson-gesellschaft.de/aktuelles/179-parkinson-agenda-2030-die-kommenden-10-jahre-sind-fuer-die-therapeutische-parkinson-forschung-entscheidend.html