Jon Stamford

Jeg har haft lidt tid til at tænke over dette. Jeg blev diagnosticeret med Parkinsons, den unge sort, i slutningen af ​​2006. Så jeg er godt inde i mit 15. år med cogitation i sagen. Og hvis du tæller min forskerkarriere på forhånd og rodet med dopamin i basalganglierne, kan du sandsynligvis tilføje yderligere 23 år til det. Ikke på fuld tid, du forstår. Ingen kan tænke på noget problem med den intensitet. Men simrer altid væk et eller andet sted bag på ovnen. Selvfølgelig fokuserer sindet vidunderligt at have tilstanden selv. Det, der tidligere simmerede, koger hurtigt. Der er intet som symptomerne på Parkinsons for at hjælpe med at køre en følelse af uopsættelighed ind i ens egen personlige dagsorden, selvom ikke i samme grad til en bredere præsident. En akademisk interesse for emnet - og jeg håber, at mine videnskabelige og kliniske kolleger vil tilgive mig - skaber ikke helt den samme følelse af haster. Jeg ved - jeg har været der.

I løbet af de 37 år har jeg lyttet til, interviewet, udfordret, aftalt og uenig med nogle af de fineste tænkere om emnet. Og et par kluts også, naturligvis. Nyttigt tip: hvis du taler til Parkinsons mennesker om Parkinsons, bliver du altid bedt om dine tanker om en kur. Bedre have dine svar klar. Mennesker med Parkinsons forventer klar tænkning.

Jeg vil gerne være i stand til at sige, at jeg vil præsentere dig her for klar tænkning. Det ville sandsynligvis være uheldig eller i det mindste overambitiøst. Større sind end jeg har overvejet dette uden at nå nogen overbevisende konklusion.

Det er først og fremmest vigtigt ikke at lade ens tænkning overskygges af følelser. Vi ønsker alle en kur. Ja, det gør vi, så lad os hurtigt fjerne enhver konspirationsteori-vrøvl om medicinalindustriens præference for langvarige behandlinger snarere end quickfire-kur. Naturligvis er pharma ikke medfødt filantropisk, men det gør det ikke medskyldigt i en global sammensværgelse. Lad os straks lægge det til side. Hvis du ikke er i stand til det, foreslår jeg, at du går tilbage til at lege med disse enhjørninger.

Fra dag XNUMX efter diagnosen kører uret, og hver dag, uge, måned og år registrerer vi noget yderligere erosion af vores evner. Hver dag placerer afstanden mellem vores gamle præ-diagnosevalg og vores nuværende manifestation. På samme måde bringer hver dag den mørke prik i horisonten lidt nærmere, får hjertet til at slå en smule hurtigere og gør vores opfattede behov for en kur så lille mere presserende.

Du tror måske, at det ville drive forskningsprogrammet med mere kraft og energi. Vis forskerne vores rå selv, og måske er de måske selv gennemsyret af vores haster? Du tænker måske. Mange af de bedste forskere kultiverer forhold til patienter eksplicit for at forstå drivkræfterne for mennesker med Parkinsons. I mange henseender vinder de enormt fra disse patienter på samme måde som patienterne føler sig bemyndiget. Men forvent ikke, at forskerne går i patienternes sko. Og det skal de heller ikke.

De bedste videnskabsmænd vil have en dybere bevidsthed, en mere visceral forståelse af tilstanden, men i sidste ende altid være et skridt fjernet fra den fulde Parkinsons oplevelse (medmindre de selvfølgelig får Parkinsons selv - oops). Vi som patienter kan tage dem lige så langt ad vejen, men ikke længere.

Og sådan skal det være efter min mening. I sidste ende deler forskere ikke vores gnavne frygt. Og det skal de heller ikke. De tager beslutninger og fortolkninger i lyset af kolde hårde tal og statistikker. Deres beslutninger informeres bestemt af deres kontakt med patienter, men forbliver eller bør forblive følelsesmæssigt neutrale. Den bedste videnskab er ikke drevet af panik.

Det er en lang måde at sige, at patientinput er afgørende, men ikke bør skyde videnskabelig vurdering. Intet desperation ændrer hårde fakta.

Jeg spekulerer på, hvor mange af os fik at vide ved diagnosen, at den gamle favorit “der vil være en kur om 10 år”. Den form for glibbertæppe, der så miskrediterer det medicinske erhverv. Erstatning af målt årsag med træt platitude. I sidste ende gør dette kun lidt, men opløser vrede, når 10-årsmærket nærmer sig, hvilket placerer en yderligere barriere mellem patient og læge. At rejse falske håb er lige så skadeligt som at knuse overoptimistiske forventninger. Hverken hjælp.

Så hvad er vejen mod en kur? Er der en? Fumler vi stadig vores vej gennem underskoven i håb om at finde vejen? Disse ting bliver typisk kun synlige efterhånden. Vi forstår kun linket eller på anden måde i 20:20 efterfølgende. Beslutninger og valg, som på det tidspunkt syntes lunefulde, rationaliseres som logiske skridt langs den særlige vej. Hvad der var et vildt knivstykke i mørket, rekonceptualiseres som et produkt af lineær tanke. 

I det store og hele er videnskaben ikke sådan. Men det er svært at budgettere for serendipity. Videnskab er altid villigt bytte til serendipity. Som det burde være.

Hvad patienter selvfølgelig ønsker at høre, er at der er noget lægemiddel eller behandling, der permanent fjerner deres symptomer. En simpel definition af kur. Tror jeg på en så simpel definition? Nej, det tror jeg ikke. Hvis vi betragter tre trin som hændelsessekvensen mod en kur - langsom, stop og vend patologien - står vi i øjeblikket på det "langsomme" stadium. Der er rimeligt mange indikationer på, at vi kan gøre en forskel på dette tidspunkt. At stoppe udviklingen af ​​Parkinsons er en forstærkning af det. Tilbageførsel involverer dog en helt anden svingning af biokemiske processer. Det er ikke blot en vending af neurodegeneration. Det vil kræve genopbygning af den neuronale arkitektur så meget som at lappe up defekt biokemi. Vejen til degeneration og regenerering er ikke spejlbilleder. Regenerering vil være en meget hårdere møtrik at knække.

Det overvældende problem med Parkinsons og en torn i siden af ​​enhver forskningsindsats er, i hvilket omfang patologien har udviklet sig, før den oversættes til symptomatologi. Vi mister mere end 80% af vores dopaminerge neuroner, før vi endda viser det mindste finger skælver. Ved enhver beregning er dette stablet odds mod os. Hvis neurodegeneration holder alle esserne, hvordan kan vi gribe ind og med succes forvente at være i stand til at vende den skade?

Svaret ligger i biomarkører generelt og tidlige presymptomatiske markører for Parkinsons i særdeleshed. Vi har brug for at vide, hvem der skal udvikle Parkinsons, før de gør det. Dette er incitamentet til at udvikle stoffer, der vil bremse fremskridt eller endda stoppe det. Lad os fokusere vores indsats på at finde disse forudsigelige markører og massescreening. Jeg tror, ​​der er enhver grund til at håbe, at hvis vi fanger det tidligt nok, kan vi forhindre, at det udvikler sig til fuldblæst Parkinsons.

Med andre ord tror jeg, at eliminering af Parkinsons kommer mindre fra behandling af dem, der allerede er ramt, end forebyggelse af dets forekomst. På samme måde som vi har elimineret tilstande som kopper ikke ved udvikling af nye lægemidler, men ved forebyggelse heraf. Vi vil slå Parkinsons ved at forhindre det. Screening med pålidelige biomarkører sammen med udviklingen af ​​lægemidler til at bremse eller stoppe progression vil i løbet af en generation eliminere Parkinsons.

Så hvor efterlader dette dem, der allerede er ramt? Det er bestemt ikke den løsning, der måske er ønsket, men det er rimeligt at sige, at udvikling af neurobeskyttende midler vil gavne dem, der allerede er diagnosticeret, såvel som dem, der vil være. Vi ved så meget mere nu om vejen til neurodegeneration, at "langsom" og "stop" er dele af det anvendelige ordforråd af Parkinsons, ikke science fiction. Meget er blevet talt om den såkaldte imødekommende Parkinsons pandemi. Det vil utvivlsomt være en drivkraft for forskning i forebyggelse.

Hvad med mine egne Parkinsons? Når alt kommer til alt har jeg haft sine mere end 10 år. Forventer jeg en kur? Sandfærdigt forventer jeg ikke at se en kur mod mig selv i løbet af min levetid. Gør det mig nedstemt eller trak mig tilbage? Nej, det gør det ikke. Fordi jeg ved, at den samme drivkraft til at udvikle neurobeskyttende midler i kombination med en større forståelse af de presymptomatiske biomarkører også vil gavne min generation. Jeg lever muligvis ikke for at se en kur, men jeg vil leve for at se fordel (berør træ). Og jeg vil vide, at uanset hvilken lille smule, jeg spillede min rolle. Det holder mig i gang.